Mensen met huid- en haaraandoeningen en hun behandelaars lopen met regelmaat tegen de grenzen van de zorg aan. Zo zijn ernstige zeldzame huidaandoeningen moeilijk te behandelen en veelbelovende behandelingen worden niet vergoed. Bijvoorbeeld omdat een mogelijk medicijn nog niet bewezen effectief is voor die specifieke aandoening. Dat komt omdat het om kleine aantallen mensen met die specifieke zeldzame aandoening gaat.  Dit vraagt om een werkwijze, financiering en ‘bewijslast’ die beter rekening houden met zeldzame aandoeningen. Huid Nederland is hiervoor een samenwerking gestart met specialisten van een aantal dermatologische expertisecentra. Gezamenlijk willen we het probleem en mogelijke oplossingsrichtingen verkennen en daarover het gesprek aangaan met andere stakeholders (financiers, Zorginstituut Nederland, Ministerie van VWS).

Dezelfde onderliggende mechanismen werkzaamheid
Dit vraagt om een andere benadering, waarbij enerzijds gebruik wordt gemaakt van ervaringen voor andere aandoeningen/indicaties. Vaak zijn er overeenkomsten in onderliggende manieren van reageren van het lichaam (pathways) met een andere aandoening waardoor er indirecte aanwijzingen zijn voor de potentiële effectiviteit van het middel dat al bewezen effectief is gebleken bij een andere huidaandoening. Ook kunnen andere specifieke statistische methoden voor bewijsvoering worden gehanteerd bij zeldzame aandoeningen. Denk bijvoorbeeld aan ‘single case experimental design’ (SCEDs) in plaats van ‘randomized controlled trials’ (RCTs). Dit kan dan vertaald worden naar een geprotocolleerde aanpak en inhoudelijke leidraad voor de zeldzame aandoeningen. Als vervolgens de ruimte gemaakt en benut wordt binnen de pakketregels (al dan niet voorwaardelijke toelating, toepassing passend bewijs benadering beoordelingskader) kan dit leiden tot snellere en blijvende oplossingen voor (zeldzame) huid-/haaraandoeningen